Una p\u00edldora experimental ha conseguido la remisi\u00f3n completa del c\u00e1ncer en 18 pacientes que estaban pr\u00e1cticamente condenados a muerte por un tumor muy agresivo que no respond\u00eda a otros tratamientos.<\/p>\n
La enfermedad, la leucemia mieloide aguda, es el c\u00e1ncer de la sangre m\u00e1s frecuente en adultos, con unos 120.000 casos anuales, y la supervivencia a los tres a\u00f1os apenas llega al 25%. La pastilla, denominada revumenib, ha logrado la desaparici\u00f3n total de indicios cancerosos en casi uno de cada tres participantes en un esperado ensayo cl\u00ednico en Estados Unidos. Los resultados son preliminares y no implican la curaci\u00f3n definitiva, pero los responsables del experimento son optimistas. \u201cCreemos que este f\u00e1rmaco es extraordinariamente eficaz y esperamos que est\u00e9 al alcance de todos los pacientes que lo necesiten\u201d, afirma el m\u00e9dico Ghayas Issa, del Centro Oncol\u00f3gico MD Anderson de la Universidad de Texas.<\/p>\n
La leucemia mieloide aguda golpea en la f\u00e1brica de las c\u00e9lulas de la sangre \u2014el tu\u00e9tano de los huesos\u2014 y provoca la producci\u00f3n desbocada de c\u00e9lulas defectuosas. Es lo que le ocurri\u00f3 a la arquitecta lituana Algimante Daugelaite, de 23 a\u00f1os.<\/p>\n
Tras dos trasplantes de m\u00e9dula \u00f3sea de su hermana y el fracaso de todos los tratamientos, sus m\u00e9dicos pensaban ya en los cuidados paliativos para simplemente aliviar su sufrimiento. \u201cEstaba desesperada, era como vivir una pel\u00edcula horrible.<\/p>\n
Sent\u00eda que la muerte era inminente y solo ten\u00eda 21 a\u00f1os\u201d, recuerda. Hace exactamente dos a\u00f1os comenz\u00f3 a tomar pastillas de revumenib, pudo acabar la carrera y hoy trabaja con normalidad en un estudio de arquitectura en Copenhague.<\/p>\n
El f\u00e1rmaco no funciona en todos los casos. Los investigadores se han centrado en dos subtipos gen\u00e9ticos en los que una prote\u00edna denominada menina facilita la progresi\u00f3n de la leucemia. El revumenib se une a esta prote\u00edna y la inhibe, gracias a su enrevesada receta qu\u00edmica: 32 \u00e1tomos de carbono, 47 de hidr\u00f3geno, uno de fl\u00faor, seis de nitr\u00f3geno, cuatro de ox\u00edgeno y uno de azufre.<\/p>\n
Esta f\u00f3rmula, C32H47FN6O4S, ha salvado de momento la vida de 18 personas. Los prometedores resultados se publican este mi\u00e9rcoles en la revista Nature, referente de la mejor ciencia mundial.
\nSent\u00eda que la muerte era inminente y solo ten\u00eda 21 a\u00f1os\u201d
\nAlgimante Daugelaite, arquitecta<\/p>\n
El hemat\u00f3logo Pau Montesinos, coordinador del Grupo Espa\u00f1ol de Leucemia Mieloide Aguda, cree que los nuevos datos son \u201cbastante esperanzadores\u201d, pero subraya sus cautelas, a la espera de que el revumenib se pruebe en cientos de personas y se confirme su seguridad y eficacia. El propio equipo de Montesinos, la Unidad de Leucemia del Hospital La Fe de Valencia, participar\u00e1 en los pr\u00f3ximos ensayos internacionales de la pastilla, desarrollada por la farmac\u00e9utica estadounidense Syndax Pharmaceuticals.<\/p>\n
Montesinos recalca que el f\u00e1rmaco en solitario no es la panacea. \u201cEn la inmensa mayor\u00eda de los casos, estas terapias dirigidas, por s\u00ed solas, pueden revertir la leucemia, pero dif\u00edcilmente curarla\u201d, afirma el hemat\u00f3logo.<\/p>\n
\u201cLa estrategia ser\u00e1 combinar estos nuevos f\u00e1rmacos con quimioter\u00e1picos cl\u00e1sicos o con otras aproximaciones\u201d, opina. Montesinos recuerda el caso de otra pastilla, el quizartinib, un tratamiento experimental de la farmac\u00e9utica japonesa Daiichi Sankyo que inhibe otra prote\u00edna implicada en la leucemia mieloide aguda. A\u00f1adir quizartinib a la quimioterapia aumenta los casos de curaci\u00f3n desde casi un 40% a casi un 50%, seg\u00fan los resultados preliminares de un ensayo con medio millar de pacientes con otro subtipo gen\u00e9tico. \u201cPara nosotros, subir 10 puntos porcentuales la supervivencia ya es mucho\u201d, celebra el m\u00e9dico espa\u00f1ol.<\/p>\n
El mecanismo de acci\u00f3n del revumenib \u2014la inhibici\u00f3n de la prote\u00edna menina\u2014 es novedoso. Media docena de empresas farmac\u00e9uticas est\u00e1n desarrollando f\u00e1rmacos con esta misma t\u00e1ctica, as\u00ed que el \u00e9xito del revumenib ser\u00eda una buena noticia para el resto de los inhibidores de la menina. El onc\u00f3logo Ghayas Issa calcula que estas nuevas pastillas pueden beneficiar a casi 400.000 personas con leucemias agudas resistentes a otros tratamientos, tanto la mieloide como la m\u00e1s frecuente en ni\u00f1os, llamada linfoc\u00edtica.<\/p>\n
\u201cEstas terapias dirigidas, por s\u00ed solas, pueden revertir la leucemia, pero dif\u00edcilmente curarla\u201d
\nPau Montesinos, hemat\u00f3logo<\/p>\n
Issa y sus colegas reconocen que el factor econ\u00f3mico ser\u00e1 clave si finalmente se aprueba la pastilla. El precio de los \u00faltimos f\u00e1rmacos orales contra el c\u00e1ncer suele superar los 200.000 euros por paciente al a\u00f1o en Estados Unidos, seg\u00fan un informe de la congresista dem\u00f3crata Katie Porter.<\/p>\n
El revumenib tiene un punto d\u00e9bil m\u00e1s, como admite otro de los cient\u00edficos que ha dirigido los ensayos, el hemat\u00f3logo Eytan Stein, del Centro Oncol\u00f3gico Memorial Sloan Kettering, en Nueva York.<\/p>\n
\u201cEl principal tal\u00f3n de Aquiles parece ser el desarrollo de mutaciones en el sitio de uni\u00f3n de este f\u00e1rmaco, lo que genera resistencias\u201d, expone el investigador. El revumenib tuvo alg\u00fan tipo de efecto beneficioso en la mitad de los 60 participantes en el ensayo cl\u00ednico, pero en algunos de los pacientes la prote\u00edna menina cambi\u00f3 ligeramente y surgieron resistencias al tratamiento, igual que ocurre con las bacterias que mutan y toleran los antibi\u00f3ticos.<\/p>\n
\u201cEsto demuestra que estamos en el buen camino y que la diana a la que se dirige este f\u00e1rmaco [la prote\u00edna menina] es cr\u00edtica para el desarrollo de la leucemia en estos subtipos gen\u00e9ticos\u201d, opina Stein. Para evitar estas mutaciones de resistencia observadas en algunos pacientes, los autores plantean combinar f\u00e1rmacos con mecanismos de acci\u00f3n diferentes. A juicio de Ghayas Issa y su colega Eytan Stein, los inhibidores de la menina \u201cser\u00e1n definitivamente una parte del tratamiento para estas leucemias\u201d.<\/p>\n
La arquitecta Algimante Daugelaite celebra haber participado en el ensayo y que la ciencia le haya dado \u201cotra oportunidad para estudiar, trabajar, viajar, ver el mundo y, lo m\u00e1s importante, vivir\u201d.<\/p>\n
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